A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e a Roche anunciaram nesta segunda-feira (24) o cancelamento do registro condicional do medicamento Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque), a pedido da própria empresa farmacêutica. O registro condicional é uma autorização temporária para a utilização ou comercialização de um produto no Brasil, e a decisão foi publicada no Diário Oficial da União.

A medida foi tomada após a análise de que as informações apresentadas pela Roche até o momento não cumprem os critérios regulatórios necessários para a manutenção desse registro no país.

A Anvisa destacou que o cancelamento do registro não isenta a empresa de suas responsabilidades em relação ao acompanhamento de pacientes que participaram de estudos clínicos e dos programas em andamento, incluindo crianças brasileiras que receberam o medicamento entre dezembro de 2024 e julho de 2025.

O Elevidys é indicado para o tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), uma condição genética rara que causa a deterioração progressiva dos músculos devido à falta de distrofina, uma proteína essencial para a função muscular.

O registro condicional do Elevidys foi concedido no Brasil em dezembro de 2024, sob a condição de que a Roche apresentasse dados adicionais sobre a eficácia e a segurança do medicamento. A autorização foi especificamente para o tratamento da DMD em crianças de 4 a 7 anos que ainda conseguem andar, com critérios clínicos e laboratoriais estabelecidos.

No entanto, em julho de 2025, a Anvisa suspendeu a comercialização do Elevidys devido a relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda associados ao uso do medicamento nos Estados Unidos, aguardando novas informações da Roche para avaliar os benefícios da terapia. O assunto foi abordado em uma audiência pública na Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência da Câmara dos Deputados, onde foram discutidos os alertas sobre a segurança do produto.

Desde a suspensão, a Anvisa tem exigido formalmente que a Roche forneça dados sobre a segurança do medicamento, com especial atenção à insuficiência hepática aguda. A Roche, por sua vez, afirmou estar comprometida em continuar com o programa clínico do Elevidys e na apresentação das evidências necessárias.

Tanto a Anvisa quanto a Roche reafirmaram seu compromisso com a saúde da população e a importância de decisões regulatórias baseadas nas melhores evidências científicas, especialmente em relação a terapias para doenças graves e raras.

Além disso, na última quinta-feira (13), a Anvisa aprovou o registro de um novo medicamento para DMD, o Duvyzat (givinostate), que demonstrou em estudos clínicos a capacidade de retardar a progressão da doença.